El objetivo principal de este proyecto es establecer un modelo seguro, rápido y escalable que permita identificar los mejores tratamientos para pacientes con encefalopatías epilépticas farmacoresistentes de forma personalizada.
Para ello, recientemente hemos desarrollado una tecnología basada en el análisis de organoides de cerebro derivados de pacientes mediante un algoritmo de inteligencia artificial que nos permite identificar los tratamientos que mejor controlan los eventos celulares detrás de la desregulación neuronal intrínseca de las encefalopatías epilépticas.
Los organoides son estructuras celulares tridimensionales que recapitulan el desarrollo del cerebro humano, incluyendo el abanico de diferentes tipos neuronales y gliales que pueblan el cerebro humano. Además, aquellos organoides derivados de células iPSC obtenidas a partir de pacientes con enfermedades de base genética (incluso de aquellas para las que las mutaciones patológicas no son conocidas) permiten:
- Recapitular fehacientemente la patología en un sistema in vitro,
- Analizar el efecto de diversos tratamientos en cada subtipo celular, permitiendo ajustar las combinaciones de los tratamientos de forma personalizada para que tengan mayor eficacia.
